이번 연구는 비알코올성 지방간질환(NAFLD)의 치료를 위한 신약 후보 물질을 개발하는 데 성공한 것으로, 광주과학기술원(GIST)과 KAIST의 연구진이 공동으로 진행한 프로젝트입니다. 이 연구는 지방간의 지방 축적과 간 섬유화를 동시에 억제하는 신규 치료제를 개발하였으며, 이는 비알코올성 지방간염(NASH) 환자들을 대상으로 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있게 되었습니다.
비알코올성 지방간질환은
전 세계적으로 높은 유병율을 가진 만성질환으로,
현재까지 효과적인 치료제가 없는 상황에서
지방간 질환 특이 단백질인
HTR2A를 억제할 수 있는
신규 화합물을 개발했습니다.
이 화합물은
5HT2A 세로토닌 수용체 단백질을 억제하여
간 내 지방 축적과
간 섬유화를 동시에 억제하는
이중 작용 기전을 가지고 있습니다.
연구팀은
지방간 동물 및 지방간염 동물 모델 실험에서
간 내 지방 축적과 간 섬유화를
50~70% 정도 억제하는 효과를 확인했습니다.
섬유화는 간의 일부가 굳는 현상입니다.
이 화합물은
뇌로의 투과도를 최소화하도록 설계하여
중추신경계(CNS) 부작용이 적으며,
다른 조직에서는 치료 타겟에 대한
억제력이 뛰어나다고 설명했습니다.
그리고, 임상 3상 단계의 경쟁 약물과 비교하여
간 섬유화 개선 효과가 월등히 우수한 것으로 나타났습니다.
현재, 이 화합물은
임상 1상 단계로 진행 중이며,
건강한 성인을 대상으로 한 평가에서
심각한 부작용이 발생하지 않았으며
안전성이 확인되었습니다.
또한, 지방간염 환자를 대상으로 한
예비 효능 평가도 진행 중입니다.
연구진은
이 화합물이 비알코올성 지방간염뿐만 아니라
다양한 대사질환 치료에 활용될 수 있을 것으로 기대하며,
글로벌 임상 1상을 진행하고 있습니다.
이번 연구는 비알코올성 지방간질환의 치료 분야에서 중요한 성과를 이끌어낸 것으로 환자들에게 새로운 희망을 보여주고 있습니다. 또, 이번 연구 결과가 다른 대사질환 치료에도 영향을 미칠 수 있다는 점에서 의학 및 약물 개발 분야에 긍정적인 영향을 미칠 것으로 보입니다.